【摘 要】
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10月23日,美国FDA批准Strensiq(Asfotase Alfa)作为首款获得批准的治疗药物用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症(HPP)。低磷酸酯酶症是一种罕见的、遗传性、进展性代
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10月23日,美国FDA批准Strensiq(Asfotase Alfa)作为首款获得批准的治疗药物用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症(HPP)。低磷酸酯酶症是一种罕见的、遗传性、进展性代谢疾病,该病患者的多个人体系统会经历灾难性的影响,导致严重残疾及危及生命的并发症。该疾病的特征是有缺陷的骨骼矿物化,这可导致佝偻病及导致骨骼畸形的骨软化。
On October 23, the U.S. FDA approved Strensiq (Asfotase Alfa) as the first approved therapeutic drug for hypophosphatasia (HPP) in perinatal, infancy and early childhood episodes. Hypophosphatasia is a rare, hereditary, and progressive metabolic disease in which multiple human systems experience catastrophic effects, leading to severe disability and life-threatening complications. The disease is characterized by defective bone mineralization, which can lead to rickets and osteomalacia that lead to skeletal deformities.
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