目的总结非肝硬化期原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis,PBC)的临床特点,评价熊去氧胆酸(UDCA)的疗效。方法回顾性分析60例非肝硬化期PBC患者治疗前及应用UDCA治疗12个月后的症状、体征、生化免疫学指标及肝脏瞬时弹性指标。结果本组患者临床分期为Ⅱ期31例,Ⅲ期29例。临床症状以黄疸(48.3%)、乏力(46.7%)、皮肤瘙痒(45.0%)为主。60例患者血清碱性磷酸酶(ALP)和γ-谷氨酰转肽酶(γ-GT)均升高,总胆红素(TBIL)升高29例(48.3%),丙氨酸氨基转移酶(ALT)及天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高23例(38.3%),均为轻度升高;血清IgM升高58例(96.7%),抗线粒体抗体(AMA)阳性60例(100.0%),M2亚型阳性55例(91.7%)。经过UDCA规范治疗12个月后,ALT、AST、TBIL、ALP、γ-GT、IgA、IgM、IgG较治疗前均明显改善(P﹤0.05)。其中55例达到巴塞罗那生化应答标准,37例达到巴黎生化应答标准。Ⅱ期应答率高于Ⅲ期、巴塞罗那标准评价PBC患者的生化学应答率高于巴黎标准(P均﹤0.05)。治疗12个月后患者肝脏瞬时弹性指标较治疗前明显改善[(6.7±3.1)kPa vs.(7.8±3.8)kPa,P<0.05]。结论 PBC多见于中年女性,以乏力、黄疸、瘙痒为常见症状,血清ALP、γ-GT和IgM水平升高,AMA和(或)AMA-M2亚型阳性有助于PBC诊断。UDCA治疗能有效改善患者病情,对PBC早期患者治疗效果更加明显。