目的 分析泼尼松联合霉酚酸酯(MMF)和环孢素A(CsA)多靶点治疗儿童重症紫癜性肾炎(HSPN)治疗效果.方法 HSPN表现为肾病综合征症状,使用足量泼尼松和MMF 20～30 mg/(kg·d)治疗至少4周,蛋白尿无明显缓解;和(或)肉眼血尿患儿使用大剂量甲基泼尼松龙冲击至少2个疗程后,予泼尼松和MMF 20～30 mg/(kg·d)治疗至少4周肉眼血尿无缓解的HSPN患儿6例(病理分级为Ⅲa-Ⅳ级),加用CsA 2～4 mg/(kg·d)口服,诱导缓解治疗3～6个月后逐渐减量至1～3 mg/(kg·d)维持.随访时间8～30个月.结果 经联合免疫抑制剂治疗1个月后,伴发肉眼血尿的5例患儿肉眼血尿均消失,5例(83%)显著缓解(尿蛋白和尿红细胞较前持续减少≥50%,肾功能正常或接近正常),24 h尿蛋白为(30.50±19.35)mg/kg,尿红细胞数为(15.23±11.39)×104个/ml,血清白蛋白为(29.25±4.74)g/L,1例(17%)部分缓解(尿蛋白和尿红细胞较前持续减少25%～49%,肾功能基本正常);治疗3个月后,5例(83%)显著缓解,1例(17%)完全缓解(尿蛋白完全转阴,尿沉渣镜检红细胞＜0.8×104个/ml,无管型尿、白细胞尿,肾功能正常),24 h尿蛋白为(18.67±10.10)mg/kg,尿红细胞数为(10.71±8.55)×104个/ml,血清白蛋白为(34.01±4.91)g/L;治疗6个月后,仍5例(83%)显著缓解,1例(17%)完全缓解,24h尿蛋白为(7.66±6.31)mg/kg,尿红细胞数为(5.18±3.81)×104个/ml,血清白蛋白为(36.50±4.37)g/L.其中有4例达到完全缓解,完全缓解时间为(8.5±4.93)月,2例一直未达到完全缓解,此2例随访时间为8～9个月.停药或减量过程中复发者共3例(75%).其他副作用有多毛(4例,66.7%),上肢末端震颤(2例,33.3%),轻度血压增高(2例,33.3%).未见尿素氮和肌酐水平增高.结论 泼尼松联合MMF和CsA多靶点免疫抑制治疗儿童重型HSPN是有效的,但应注意其副作用,随访中部分患儿出现复发。