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血友病A是凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因缺陷所致的X连锁隐性遗传性疾病,目前FⅧ基因的结构已基本明确,已确认的基因突变种类繁多.基因治疗就是利用病毒载体,将正常的FⅧ基因导入患者体内,并表达治疗水平的FⅧ,从而实现彻底治愈血友病A.选择适合血友病A基因治疗的病毒载体,将关系到基因治疗的成功与否.该文对血友病A基因治疗中常用的病毒载体和靶细胞的研究进展作一简要综述.