【摘 要】
：
杜氏肌营养不良(DMD)是一种X连锁隐性致死性遗传病,通常由基因突变致病,其发病机制复杂多样。该病的致病基因是人类最大的基因,位于:Xp21.2区,编码抗肌萎缩蛋白。目前,DMD患
【机 构】
：
浙江大学医学院附属第一医院肝胆胰外科卫生部多器官联合移植研究重点实验室浙江省器官移植重点实验室,浙江大学转化医学研究院
【基金项目】
：
浙江省自然科学基金(LR15H020001);国家自然科学基金(31571528)
论文部分内容阅读
杜氏肌营养不良(DMD)是一种X连锁隐性致死性遗传病,通常由基因突变致病,其发病机制复杂多样。该病的致病基因是人类最大的基因,位于:Xp21.2区,编码抗肌萎缩蛋白。目前,DMD患者尚无有效的治疗方案。DMD的基因突变及分子机制研究可为其治疗研究打下基础,而后者的进行又需建立在DMD疾病模型之上,如mdx小鼠模型等。随着研究的深入,DMD基因治疗策略不断提出,并在动物模型上取得了不错的效果。除此之外,诱导多能干细胞技术可提供患者特异的细胞来源,为DMD发病机制及治疗研究提供新的平台。
其他文献
随着我国电力系统的快速发展和电压水平的不断提高,直流输电系统因其具有诸多优点而得到了迅速发展,特别是高压直流输电,以其大容量和远距离传输的独特优势而得到了很大发展
<正>高中生物中计算问题一直是教学和学习的难点,又是各级各类考试的考点,用生物学的常规思维实施教学往往效果欠佳。笔者尝试引导学生运用简单的数学排列组合法解决此类问题
传统国际法理论中并不承认非政府间国际组织的国际法主体资格。但是,从非政府间国际组织的概念与发展情况出发进行考察可以发现,非政府间国际组织的国际环境法的主体地位是具
这是沙孟海先生生病时写给刘江先生的信,病中仍记挂对学生的培养,令人感动!而信中所谈研究生培养的五点意见,是真正培养书家的路数!名师出高徒,对比现在朱关田等五先生的成就
本研究在梳理西方学界关于本地人对移民及移民现象的态度的理论解释基础上,提出在初期移民国家,由于外来移民的经济嵌入程度及生活空间均与西方国家有较大差异,以及本地人也
乌克兰承认生态环境用水,并从防止地表水和地下水污染、良好水文状况的更新和保存、保证生态安全的水资源使用等方面在相关法律法规中制定了有关生态环境保护的用水要求。
<正>给中美关系定位,是国际政治领域中的一道难题。美国前国家安全事务助理、著名地缘战略家布热津斯基曾经提出,中美是相互依存的全球棋手。混杂着"对手"与"伙伴"的博弈关系
本文针对目前职校生娇纵任性，以自我为中心，集体观念不强，以及单亲家庭的状况比较普遍的现实情况，从培养学生的宽容意识、确立班级的总体目标、处理好班级的各种关系、班级无小事
2018年两会期间,习主席提出“创新是第一动力”,“第一动力”成为会内会外关注的热词。从两会内容来看,当前及今后一段时期党和政府的工作重心都将放在依靠技术创新推动高质
目的总结椎管内占位围手术期的护理措施。方法选取我院2016年12例椎管内占位患者作为本次研究对象,所有患者进行手术治疗,术后进行精细的护理。结果所有患者手术治疗后经过完