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从临床和DNA甲基化两方面报告含砷中药治疗骨髓增生异常综合征(MDS)研究进展。共经治患者千余例，总有效率80％左右；已有患者停止治疗1年以上，外周血象指标仍然全部正常；MDS的异常甲基化不仅表现为明显高甲基化，也表现为一些基因的低甲基化。疗效机制研究表明含砷中药治疗MDS对异常甲基化有双向调节作用，含砷中药治疗的主要作用机制是去甲基化，也可使部分低甲基化基因高甲基化。