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提升社会关注度,促进政府投入,鼓励临床研究,提高药品研发积极性,罕见病目录出台意义深远。2018年5月22日,国家卫生健康委员会、科技部等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布。包括白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病被收录其中。