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近年来在肿瘤基因治疗方面进行了大量的实验研究,特别是关于治疗基因在肿瘤细胞中靶向表达方面。体内成功的基因治疗要求治疗基因能够被特异性地运送到靶细胞,治疗基因的表达需要被限制于恶性细胞以避免非特异性的细胞毒性。目前使治疗基因在肿瘤细胞中特异性表达的方法已有几种,包括应用组织或肿瘤细胞特异性启动子以调控治疗基因在恶性细胞内的靶向表达,而不影响周围正常的细胞。进入细胞的外源目的基因的表达受许多顺式作用因子(如启动子、增强子等)调控序列的调控。许多肿瘤都有其自身特异性的肿瘤标志物,如原发性肝癌的甲胎蛋白(AFP)