目的评价甲磺酸伊马替尼治疗Ph阳性(Ph+)慢性粒细胞白血病(CML)慢性期的有效性与安全性。方法100例Ph+CML第1次慢性期(多为干扰素α治疗失败的晚慢性期)患者持续口服甲磺酸伊马替尼400 mg／d(93例)或600 mg／d(7例)。结果中位追踪49．0(4．5～58．0)个月,累积获得的完全血液学缓解率为100％,主要细胞遗传学缓解(MCyR)率为86．0％,完全细胞遗传学缓解(CCyR)率为76．0％,CCyR患者中主要分子学缓解率为68．8％,完全分子学缓解率为26．6％,预计54个月无疾病进展率和总生存率分别为90．0％和92．6％。治疗中,18．0％和28．0％的患者分别出现了Ⅲ级白细胞和血小板减少。多因素分析显示,年龄≥60岁(P=0．033,RR=4．196)和治疗前外周血中嗜碱粒细胞比例≥0．05(P=0．012,RR=4．173)为独立预示Ⅲ级白细胞减少发生的危险因素。非血液学毒性发生普遍,大多程度轻微。10．0％和13．0％的患者分别检出了Ph+和Ph-细胞克隆演变,除个别Ph+细胞克隆演变者外多数处于疾病稳定状态。多因素分析显示,治疗前骨髓中存在高比例(100％)的Ph+细胞(P=0．027,RR=0．523或P=0．004,RR=0．424)和治疗中出现Ⅲ级白细胞减少(P=0．001,RR=0．306或P=0．004,RR=0．337)为独立影响MCyR或CCyR获得时间和比例的不利因素。结论甲磺酸伊马替尼明显提高Ph+CML慢性期患者的细胞遗传学和分子学疗效,改善生活质量,延长无疾病进展生存期。