利用CRISPR/Cas9敲除人源细胞系中LMNA基因的研究

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LMNA基因编码A型和C型核纤层蛋白,参与细胞核核膜的组织,影响基因组稳定性并对细胞分化产生影响。人类肿瘤中LMNA表达异常普遍存在,其突变造成多种核纤层蛋白病,如Emery-Dreifuss肌营养不良症(Emery-Dreifuss muscular dystrophy,EDMD)、扩张型心肌病(dilated cardiomyopathy,DCM)和儿童早老症(Hutchinson-Gliford progeria syndrome,HGPS)等。为进一步研究LMNA在细胞内的功能,本研究利用CRIS
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