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目的:评价异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的疗效.方法:对1999年12月至2010年1月间在湘雅医院接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的104例恶性血液病患者进行回顾性分析.采用Kaplan-Meier法计算移植后患者移植相关死亡率(TRM)、复发率(RR)、5年总生存率(OS)及5年无病生存率(DFS),并对影响预后的各因素进行统计学分析.结果:101例重建造血.至随访终点,重度急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发生率为15.38％,广泛型慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率为25.53％.TRM及RR分别为15.66％和21.76％,5年OS及DFS分别为(73.49±4.59)％和(63.10±5.32)％,其中急性髓系白血病(AML)患者分别为(63.00±9.51)％和(49.30±9.96)％；慢性粒细胞白血病(CML)患者分别为(83.87±5.06)％和(74.55±6.79)％.生存分析显示女性、重度aGVHD、难治性恶性血液病是预后不良的危险因素,进一步多因素分析显示重度aGVHD、难治性恶性血液病为预后不良的独立危险因素(P＜0.05).重度aGVHD、难治性恶性血液病组患者5年DFS分别为(48.22±12.69)％及(42.09±12.31)％.重度aGVHD、HLA不合、非血缘移植组患者TRM明显高于各自对照组(57.14％ vs.4.81％,33.33％ vs.10.41％,26.09％vs.9.28％；均P＜0.05).难治性恶性血液病患者RR明显高于其对照组(41.09％ vs.15.63％,P＜0.05).结论:allo-HSCT可有效延长恶性血液病患者的无病生存时间,是恶性血液病治疗的重要方法.重度aGVHD、难治性恶性血液病是影响恶性血液病患者allo-HSCT预后的主要危险因素.