探讨强化免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy，IST)与单用环孢菌素A(cyclosporine A，CSA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia，SAA)间疗效差异，并研究强化免疫抑制治疗前，患儿对粒细胞集落刺激因子(granulocyte colony stimulating factor，G–CSF)反应程度与疗效的关系。
方法2000年1月至2007年11月在中山大学附属第二医院儿科确诊的重型再生障碍性贫血患儿为68例，其中55例采用强化免疫抑制治疗(IST组)，13例因经济原因采取单用环孢菌素A治疗(CSA组)，比较两组疗效差异(本研究遵循的程序符合中山大学附属第二医院人体试验委员会所制定的伦理学标准，得到该委员会批准，分组征得受试对象的知情同意，并与试验患儿监护人签署临床研究知情同意书)。24例重型再生障碍性贫血患儿在强化免疫抑制治疗前做粒细胞集落刺激因子试验性治疗，根据对粒细胞集落刺激因子的反应程度，将IST组分为G–CSF反应IST亚组(n＝13)与G–CSF无反应IST亚组(n＝11)，比较两亚组强化免疫抑制治疗后6个月及长期疗效差异。
结果IST组和CSA组患儿治疗的平均显效时间分别为3.4个月(1～13个月)和4.5个月(1～15个月)。IST组和CSA组患儿患儿治疗后第1、第3、第6、第9及第12个月末的有效率分别为70.9%，58.2%，79.5%，87.2%和89.7% vs.46.2%，38.5%，46.2%，61.5%和61.5%。随访1年以上，IST组有效率为89.7%(35/39)，CSA组患儿有效率为61.5%(8/13)，两组比较，差异有显著意义(χ2＝5.419，P<0.05)。G–CSF反应IST亚组及其无反应IST亚组患儿治疗6个月后，有效率分别为76.9%(10/13)和45.6%(5/11)，两亚组比较，差异有显著意义(P<0.05)。G–CSF反应IST亚组患儿总有效率(92.3%，12 /13)较无反应IST亚组(54.5%，6/11)高，且差异有显著意义(P<0.05)。
结论强化免疫抑制治疗重型再生障碍性贫血的疗效明显优于单用环孢菌素A。强化免疫抑制治疗前，对粒细胞集落刺激因子有反应的患儿，强化免疫抑制治疗的预后相对较好。