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目前血液系统肿瘤治疗药物的研究热点是根据血液肿瘤的发病机理开发靶向性药物。使之能够比较特异性地杀灭或抑制肿瘤细胞，并减少毒副作用。为了尽快地将实验室研究的科研成果转变为临床应用，美国设立并开展了许多称之为“转化性研究项目（translational research）”。主要用于新药开发。并取得了丰硕的成果，许多有前景药物已经或正准备进入临床。这里将重点介绍在血液肿瘤治疗领域新药研发的一些进展。