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目的
确定欧洲批准的抗肿瘤药物总生存和生活质量获益数据的可用性。
设计回顾性队列研究。
背景2009—2013年欧洲药品管理局（EMA）公开监管和科学报告的审批药物。
主要结局测量抗肿瘤药物上市后临床试验的设计特点（随机、交叉、盲法）、参考标准以及研究终点，在审批时和上市后确定的总生存获益或生活质量改善程度和可用性。经验证的欧洲临床肿瘤协会临床获益量表（ESMO-MCBS）用于评估发表的抗肿瘤药物研究报告的生存获益的临床价值。
结果2009—2013年，EMA批准了48种抗肿瘤药物，针对68种适应证，其中，8种（12%）适应证是基于单臂研究而确定的，获上市批准后，24种（35%）适应证有显著的生存期延长，延长1.0~5.8个月（中位2.7个月），7种（10%）适应证显示有生活质量的改善。上市后随访期间，44种获批时无证据支持生存获益的适应证中，只有3种（7%）显示可带来生存获益，只有5种（11%）显示可带来生活质量改善。在EMA批准的68种肿瘤适应证中，中位随访5.4年（最短3.3年，最长8.1年），仅35种（51%）表现为显著的生存或生活质量改善，但是其余33种（49%）依然不确定。能够用ESMO-MCBS工具评定出生存获益的23种适应证中，有临床意义转归改善的适应证不到一半（11/23,48%）。
结论2009—2013年EMA肿瘤审批的系统性评估显示大多数上市的药物无证据支持改善患者生存或生活质量，在上市至少3.3年后，对于大多数适应证，依然无确凿的证据表明生存期延长或生活质量改善，尽管对比标准治疗或安慰剂有一定的生存期延长，但往往是边际效应。（来源：BMJ，2017，359：j4530.DOI：/10.1136/bmj.j4530）