FDA批准anakinra用于新生儿期发病的多系统炎性疾病的治疗

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美国FDA批准anakinra(Kineret)用于新生儿期发病多系统炎性疾病(neonatal—onsetmultisysteminflam—matorydisease,NOMID)的儿童和成年患者的治疗。anakinra是FDA批准的第1个也是唯一治疗NOMID的孤儿药。NOMID是cryopyrin相关周期综合征最严重的表现形式,在欧洲也被称为慢性婴儿神经系统皮肤和关节炎综合征,与免疫系统中白细胞介素1(IL.1)的过量生成相关,若不进行治疗,患者会发生听力和视力的渐进性丧失、不同程度的认知功能损伤
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