地中海贫血(简称地贫)是一种世界范围内严重的公共卫生问题,在我国以广东、广西为高发区域。重型β地贫是由于β珠蛋白生成减少或缺失导致α珠蛋白链不平衡积累而产生的无效造血或溶血性贫血,为严重致死性疾病。患者出生3~6个月即开始出现慢性进行性溶血,并伴随发育迟缓、面色苍白、肝脾肿大等症状,随着病情的加重继而出现骨骼的膨胀,如果不输血治疗,其寿命只有5岁。尽管重型β地贫患者经规范输血治疗后寿命明显延长,但反复输血致使铁过载而发生甲状腺功能减退、糖尿病、性功能低下等并发症。规范的祛铁治疗能减轻患者的铁负荷,但是长期祛铁又严重影响患者的生活质量,故依从性较差。近年来,使用造血干细胞移植技术对重型β地贫的治疗取得一定的效果,是目前唯一根治重型β地贫的医疗手段。地贫患者进行干细胞移植后的生活质量明显高于传统的输血与祛铁治疗的患者,但仍然存在移植后发生各种危及生命的并发症以及治疗费用昂贵的问题。