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目的 探讨托珠单抗(tocilizumab,TCZ)治疗重症和(或)难治性血管白塞病(Beh?ets disease,BD)的疗效和安全性.方法 回顾性分析北京协和医院2014年8月至2018年12月收治的15例接受TCZ治疗的血管性BD患者的临床资料.结果 15例患者(包括14例男性和1例女性)平均年龄(36.6±9.0)岁,病程(109.1±57.3)个月.所有患者均有动脉受累,包括动脉瘤(n=10)、 动脉狭窄(n=5)、 大动脉扩张(n=4)和动脉闭塞(n=3),2例患者并发多发性静脉血栓.在TCZ治疗之前,14例患者经激素联合免疫抑制剂积极治疗后临床无明显改善,6例患者接受外科手术治疗后出现动脉瘤复发或瓣周漏等严重术后并发症.TCZ以8 mg/kg的剂量输注治疗,每4周1次,与中低剂量的皮质类固醇和免疫抑制剂联合使用,中位疗程为3(2～15)次.平均随访(13.4±9.2)个月后,所有患者的临床症状和血清炎症标志物都有所改善,且均未观察到新发动脉病变或静脉血栓形成.中位ESR[(18 vs.2)mm/h,P<0.05]和hsCRP水平[(21 vs.0.37)mg/L,P<0.05]也显著降低.中位泼尼松剂量从35(10～60)mg逐渐减少到12.5(5～50)mg(P<0.05),免疫抑制剂种类和剂量也减少.8例接受外科手术治疗的患者术后随访10(3～20)个月后情况稳定.未观察到严重感染或其他不良事件.结论 TCZ与皮质类固醇和免疫抑制剂联合使用,对治疗严重和(或)难治性血管BD有效且耐受性良好,有利于类固醇和免疫抑制剂减量,有利于减少复发及术后并发症并改善预后.