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肿瘤的发生和发展涉及单个或多个基因的改变。肿瘤的基因治疗已成为新的发展方向。外源基因治疗肿瘤的研究集中在以下3个方面：1）通过转入自杀基因引起肿瘤细胞表型的改变,从而引起药物对肿瘤细胞直接或间接杀伤作用;2）通过转入外源的小分子RNA干扰沉默肿瘤细胞中突变基因的表达;3）通过外源基因的引入增强药物化疗效果。本文就这3个方面的治疗机制及研究现状进行阐述。