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目的:探讨肿瘤大小对行根治手术的上尿路尿路上皮癌(UTUC)患者预后的影响,以提高UTUC的诊治水平.方法:回顾性分析1998年1月~2016年3月于我院就诊的806例行根治性手术的UTUC患者的临床及预后资料,研究肿瘤大小(>3 cm)与临床病理因素对其预后的影响.男529例,女277例;年龄25~89岁,中位年龄67岁;390例伴有术前肾积水,119例合并糖尿病;肿瘤位于肾盂421例,位于输尿管317例,同时位于肾盂及输尿管68例.采用x2检验分析肿瘤大小与各临床病理因素的关系,运用Kaplan-Meier法及Log-rank检验进行生存分析,采用Cox比例风险模型进行单因素及多因素分析.结果:355例(44.0%)肿瘤直径>3 cm,451例(56.0%)肿瘤直径≤3 cm.806例的病理分级为低级别239例,高级别567例;病理分期为Ta及T1期395例,T2期133例,T3期254例,T4期24例;31例伴有鳞状或腺样分化;192例进行淋巴结清扫,其中51例病理证实淋巴结转移.随访2~206个月,中位随访时间41个月.随访期间共有202例因UTUC死亡,162例出现膀胱内肿瘤复发.肿瘤直径>3 cm的患者5年肿瘤特异性生存率(CSS)和膀胱内无复发生存率(IRFS)分别为67.3%和74.0%,均明显低于肿瘤≤3 cm患者的76.4%和78.0%(P<0.05).肿瘤直径>3 cm的患者相较于肿瘤直径≤3 cm患者有着更高的肾盂+输尿管占位的比例(P<0.001)、病理分期(P=0.023)、淋巴结转移率(P =0.005)以及鳞状或腺样分化(P =0.019).Cox多因素回归分析结果显示肿瘤直径>3 cm、年龄≥65岁、合并有糖尿病、肿瘤WHO高级别、肿瘤≥pT2期、淋巴结转移是CSS的独立危险因素(P<0.05);而肿瘤直径>3 cm和肿瘤位置是IRFS的独立危险因素(P<0.05).结论:UTUC恶性程度较高,肿瘤直径>3 cm是UTUC患者行根治术后CSS和IRFS的独立危险因素,对肿瘤大小行进一步的研究有助于术后对患者进行危险管理分层.