FDA批准ELAPRASE用于治疗Hunter症候群

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Shire Plc公司于7月24日宣布,ELAPRASE(Idursulfase)获得FDA的上市批准。ELAPRASE作为人类酶替补疗法用于治疗Hunter症候群(Hunter Syndrome),也叫粘多糖累积症Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis Ⅱ,MPSⅡ)。Hunter症候群是一种罕见的,由溶酶体酶艾杜醛酸2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase)的缺失或者浓度不足所引起的可能会危及生命的遗传性疾病。缺失这种酶会造成细胞废物在组织和器官内的聚集,从而导致发病。
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