外显子跳跃治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展

来源 :中华医学遗传学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：bjyueying886

【摘要】

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Duchenne型肌营养不良症是一种致死性肌肉疾病,抗肌萎缩蛋白基因缺陷是导致本病的原因,目前本病尚无特效的疗法.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AOs)诱导的外显子

【作者】

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杨娟张成

【机构】

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中山大学附属第一医院神经科

【出处】

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中华医学遗传学杂志

【发表日期】

：

2004年期

【关键词】

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Duchenne型肌营养不良症反义寡核苷酸基因疗法 Duchenne muscular dystrophy antisense oligonucleotid

【基金项目】

：

国家支撑计划;

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Duchenne型肌营养不良症是一种致死性肌肉疾病,抗肌萎缩蛋白基因缺陷是导致本病的原因,目前本病尚无特效的疗法.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AOs)诱导的外显子跳跃作为一种新的治疗手段具有良好的应用前景.本文主要从外显子跳跃治疗的原理、基础研究及临床研究进行综述.

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