高歇病的酶替代疗法

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【摘要】

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<正> 目前,酶替代疗法的有效利用使高歇病(Gaucher’s disease)患者的状况与10年前相比明显好转。大多数内脏高歇病的临床表现起因于巨噬细胞机能障碍,这是因葡萄糖脑苷脂酶(

【作者】

：

菲琳

【出处】

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国外医学情报

【发表日期】

：

2003年3期

【关键词】

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高歇病酶替代疗法葡萄糖脑苷脂酶葡糖基酰基鞘氨醇合成酶

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<正> 目前,酶替代疗法的有效利用使高歇病(Gaucher’s disease)患者的状况与10年前相比明显好转。大多数内脏高歇病的临床表现起因于巨噬细胞机能障碍,这是因葡萄糖脑苷脂酶(GCase)缺陷所致。巨噬细胞表面的甘露糖受体可选择性地靶向这些细胞的GCase。与甘露糖受体结合后,GCase可被巨噬细胞吸收,随后释放到溶酶体。这种单功能的局限酶破坏了基质葡糖基酰基鞘氨

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