目的观察大剂量阿糖胞苷治疗急性髓细胞白血病的疗效及不良反应。方法选取2016年3月22日-2017年3月22日医院收治的急性髓细胞白血病患者100例,采用奇数偶数法分为观察组和对照组各50例,观察组给予大剂量阿糖胞苷治疗,对照组给予盐酸柔红霉素治疗。比较2组临床疗效、生存率、治疗前后血象指标及不良反应发生情况。结果观察组总有效率为92.00%高于对照组的62.00%,差异有统计学意义(χ~2=8.415,P<0.05)。观察组治疗后6、10、12、18个月的生存率均高于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗前2组患者中性粒细胞、血小板、血红蛋白、白细胞比较差异均无统计学意义(P>0.05),治疗后2组中性粒细胞、血小板均低于治疗前,血红蛋白、白细胞均高于治疗前,且观察组变化幅度大于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。观察组不良反应发生率为4.00%低于对照组的24.00%,差异有统计学意义(χ~2=7.459,P<0.05)。结论大剂量阿糖胞苷治疗急性髓细胞白血病效果较好,且可降低不良反应。