20世纪，医学界对疾病的治疗，除药物、手术切除和修复某些脏器以及介人治疗外，对某些已损害到不能修复程度的器官，往往以器官移植来取而代之，如肝移植、肾移植、心脏移植等。虽然，目前有的脏器可以从患者的亲体切除部分移植到患者的体内，如部分肝脏移植；人体有两个肾脏，可以移植一个给直系亲属；但心脏不行，因为心脏只有一个且只能整个移植。另一方面，人体对外来器官有排斥现象，尤其是非亲体之间的移植，受移植者要长期应用抗排斥药物，给患者带来很大的生理、心理负担和经济负担。特别是移植器官来源严重短缺，远远不能满足患者的需求；另外还有配型等问题，可见这种疗法仍受到很多限制。
　　克隆羊多莉的诞生，在伦理道德上引起了很大的争论，各国政府纷纷表示禁止人体的克隆，但克隆技术却为人类某些疾病的治疗提供了方法和可能。科学家们鉴于人体有些组织仍保留着一定数量的未分化的较原始细胞，如结缔组织中未分化的间充质细胞、骨骼肌中的肌卫星细胞、造血组织中的造血干细胞、间充质干细胞和神经系统中的神经干细胞等，这些未成熟的前体细胞，能参与相应器官和组织生理更新和(或)病理损伤的修复。这些未成熟的前体细胞虽然分布于各组织中或细胞间，但有其共同的基本特征：均具有自我维持和自我更新的能力，能分化为该细胞所在系统大部分类型的细胞，具有多种分化潜能；此类细胞本身有增殖分裂的能力，且其自我更新和分化潜能可以维持相当长时间甚至终生，并参与相应器官组织生理更新或病理损伤的修复，这些神奇的细胞统称为干细胞。干细胞是在人体的生长和发育中起“主干”作用的原始细胞。科学家们研究认为，干细胞是未分化细胞，尚未发育成熟，它们能增殖并分化为各种类型的细胞和成熟的组织，用以治疗疾病。按干细胞分化能力的大小分为三类：①全能干细胞，指胚胎干细胞，能分化为大多数细胞型；②多能干细胞，能分化为多种组织细胞，如骨髓干细胞、神经干细胞等；③专能干细胞，只能向一种类型或密切相关的两种类型细胞分化，如肌肉中的成肌细胞(或称骨骼肌卫星细胞)。因此，世界上相关领域的科学家相继转移了科研方向，大多开始了干细胞工程对人体器官移植和疾病治疗价值的探索。
　　在心血管疾病中，缺血性心脏病即平时所称的冠心病，随着我国人民生活水平的不断提高，已成为危害我国人民身体健康的主要疾病之一。对该病的治疗方法有：药物治疗(用药物增加冠状动脉的血液供应及减少心脏对血氧的需求)、介入治疗(主要为对合适的冠状动脉做球囊扩张和放置支架)以及外科手术治疗(搭桥手术)。由于成年人心肌细胞几乎不能再生，在心肌缺血坏死达到一定范围后，心脏就不能进行正常的泵血功能；如果病人的冠状动脉又不能用上述方法恢复对心脏的血液供应就会发生心力衰竭。在国外，这种原因的心力衰竭是心脏病中最主要的死亡原因，有效的治疗方法就是心脏移植，但其受到限制，前面已有叙述。20世纪70-90年代，科学家们进行了艰苦的探索，目前认为对这种病人中符合搭桥手术者，可取其自身下肢小块骨骼肌在体外进行克隆培养，待其中的骨骼肌卫星细胞扩增到一定数量(需2-3周时间)，在做搭桥手术血管吻合好后将这种骨骼肌中的干细胞接种在坏死疤痕区及其周边心肌中，经过临床验证，这种方法可行且有效。因其不存在“排异”问题，也解决了细胞的来源难题，目前已有限制地应用于临床，欧洲和美国正在进行二期临床验证。
　　江苏省人民医院心脏科干细胞临床应用课题组在病人及家属知情同意的情况下，对9例发生心肌梗死又需做冠脉搭桥的患者做了干细胞治疗。9例患者中已有4例随访了1年以上，其心功能均有明显的改善耳无意外并发症。目前，该课题组又在进行多能干细胞的研究。国内外的科学家还在对造血系统、内分泌系统、神经系统、消化系统等一些尚无有效治疗方法的疾病进行干细胞治疗的研究，有些研究已取得可喜的成果。总之，干细胞将为人体健康作出更多的贡献。