目的探讨索拉非尼联合局部冷冻消融治疗进展期肝细胞癌(HCC)的疗效,评价肿瘤微血管密度(microvessel density,MVD)与HCC患者治疗预后的关系。方法 102例进展期肝癌患者随机分为索拉非尼联合冷冻消融治疗组(S&C组,50例)和冷冻消融治疗组(C组,52例),分别给予索拉非尼联合冷冻消融治疗及单独冷冻消融治疗,治疗终点为肿瘤进展或出现不能耐受的毒性;治疗前留取肝癌组织标本,并通过计数CD34免疫组化数值来评估肝癌组织微血管密度(MVD),每4～6周按照RECIST标准进行疗效评价,随访生存期及肿瘤进展情况,分析肝癌组织MVD值与预后的关系。结果 S&C组2例完全缓解(CR),9例部分缓解(PR),22例疾病稳定(SD),疾病控制率(disease control rate,DCR)66%;C组4例PR,19例SD,DCR44.2%(P=0.027);S&C组患者中位生存期(OS)和中位肿瘤进展时间(TTP)分别为12.5和9.6个月,而C组患者仅为8.6和5.3个月(P=0.019)。CR&PR组的肝组织平均微血管密度(111/0.74mm2)明显低于疾病进展组(339/0.74mm2,P=0.0001)。具有较低肝组织微血管密度的患者在接受索拉非尼联合氩氦刀冷冻消融联合治疗后其中位总生存期和中位肿瘤进展时间明显长于单纯氩氦刀冷冻消融组;具有较高肝组织微血管密度的患者其中位总生存期和中位肿瘤进展时间在两组治疗方式中无区别。结论索拉非尼联合局部冷冻消融治疗能显著延长进展期HCC患者的生存期及肿瘤进展时间,使进展期HCC患者临床获益;进展期肝癌患者肝组织中较高的微血管密度预示较差的治疗应答。