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目的 儿童肿瘤是当前急需攻克的医疗难题之一.儿童肿瘤与成人肿瘤在发病机制、组织来源、基因驱动等方面存在较大差异,这导致儿童肿瘤在治疗方式和潜在治疗靶点与成人不同.虽然抗肿瘤药物始终是新药研发热点,但我国儿童抗肿瘤药物研发仍十分不足,导致超说明书用药在儿童抗肿瘤治疗过程中不可避免,增加了儿童用药的安全性风险.儿童用药安全、儿童专用药品短缺等成为备受关注的问题.近年来,儿童药品领域利好政策频出,国家药品监督管理局也发布多个儿童用药相关的指导原则,为儿童抗肿瘤药物开发提供了重要机遇.