Duchenne型肌营养不良症治疗药物Eteplirsen

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Duchenne型肌营养不良症(Duchenne musculardystrophy,DMD)是由遗传因素所致的以骨骼肌无力为特征的原发性骨骼肌坏死性疾病,临床上主要表现为进行性加重的骨骼肌萎缩和无力,可累及心肌。 Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a genetic predisposition to skeletal muscle weakness characterized by primary skeletal muscle necrosis, the clinical manifestations of progressive aggravated skeletal muscle atrophy and weakness, Can affect the myocardium.
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