目的观察超低剂量地西他滨联合自体细胞因子诱导的杀伤细胞(CIK)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)转化的老年急性髓细胞白血病(AML)的安全性及疗效。方法患者男,83岁,初诊为骨髓增生异常综合征-难治性贫血(MDS-RA),采用氨磷汀联合红细胞生成素治疗,血象维持基本正常3年半,后病情进展,转变为慢性粒单细胞白血病,2个月后又演变为AML-M4型,采用超低剂量地西他滨联合自体CIK细胞治疗,具体方案为:地西他滨10mg d1-5,CIK输注(每次2×109~8×109)d14,rhIL-2 2mU d15-19,28d为1个周期。观察治疗后的不良反应、血象变化、缓解情况及生存期,并复习有关地西他滨治疗老年MDS/AML的相关文献。结果患者在最佳支持治疗的基础上,共完成8个周期地西他滨联合自体CIK输注治疗,期间出现Ⅰ/Ⅱ度骨髓抑制及Ⅰ度胃肠道反应,肝肾功能无明显异常,分别于第2、3、8周期出现高白细胞血症(最高达141.95×109/L),加用依托泊苷(50mg,d1-3)治疗后高白细胞血症得到控制。在间断输血治疗下血红蛋白维持在77~138g/L,血小板在第3周期后开始上升,至第6周期达到正常,疗效评价达到部分缓解。患者最终死于白血病进展和肺部感染,自诊断AML至死亡共生存22个月,显著长于文献报道。结论超低剂量地西他滨联合自体CIK细胞治疗老年MDS转化的AML安全有效,有必要扩大病例数深入研究。