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胰-十二指肠同源盒1(Pdx1)基因作为胰岛素基因转录激活的关键性调控因子,已成为糖尿病基因/细胞治疗策略中最具希望的候选基因.利用Pdx1对非β细胞(包括肝细胞、小肠细胞、骨髓间充质细胞和胚胎干细胞)进行直接或间接的基因修饰和修饰细胞移植,并与其他辅助手段相协同,可有效启动胰岛素基因表达,从而改善糖尿病的高血糖症状.这一基因/细胞治疗策略为糖尿病的治疗提供了新的线索.