目的分析儿童重型再生障碍性贫血采用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+环孢素A(Cs A)联合免疫抑制治疗(IST)的疗效及相关影响因素,治疗前后T细胞介导的细胞免疫及B细胞介导的体液免疫的水平变化。方法回顾性分析11例应用ATG+Cs A治疗的重型再生障碍性贫血患儿临床资料,分析其疗效和相关影响因素,统计治疗前后细胞免疫水平和体液免疫水平变化。IST治疗方案为ATG 3~5 mg·kg-1·d-1,静脉滴注5 d,同时给予地塞米松预防过敏反应及血清病,Cs A5 mg·kg-1·d-1起始口服,适时调整剂量,加用安特尔及相关对症治疗措施。结果无效4例,1例为第二次ATG治疗患儿,治疗后10个月因严重感染及出血死亡。4例部分缓解,2例完全缓解,共6例有效,总有效率为54%,观察治疗前与治疗后1~6个月血常规中性粒细胞,血红蛋白及血小板绝对计数,白细胞约3个月后恢复,血小板及血红蛋白较白细胞缓慢,约4个月后可缓慢恢复,5个月时三系均可达治疗有效状态,6个月时三系达平稳状态,但疗效与年龄、性别、发病与治疗的间隔时间、治疗前外周血中血小板和淋巴细胞及中性粒细胞计数无相关性,P>0.05,治疗前后细胞免疫及体液免疫水平比较差异有统计学意义,P<0.05。结论 ATG联合Cs A免疫抑制治疗是儿童重型再生障碍性贫血有效治疗方法,IST方案通过调节细胞免疫和体液免疫水平上起治疗作用,对于远期疗效及影响应进一步研究。