目的观察国产重组人血小板生成素(rhTPO)治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)的临床疗效和安全性。方法原发免疫性血小板减少症(ITP)患者皮下注射rhTPO 15 000 u/d,每天一次,疗程14 d,血小板计数大于100×109/L停药,或给药至血小板计数比给药前增高≥50×109/L,动态观察患者血常规,定期监测肝、肾功及凝血功能。结果 38例ITP患者接受rhTPO治疗后,完全反应(CR)18例,有效(R)15例,无效(NR)5例。治疗前血小板平均值为(4.97±2.15)×109/L,治疗后血小板计数平均值为(84.13±42.13)×109/L,与治疗前相比差异有统计学意义(t=11.709,P﹤0.01)。所有患者按照2011年中国专家共识分为两组,第一组为新诊断ITP组,第二组为持续性及慢性ITP。第一组患者21例,治疗前血小板计数平均值为(5.48±2.42)×109/L,治疗后血小板计数平均值为(95.76±42.57)×109/L,完全反应(CR)14例,有效(R)4例,无效(NR)3例,总有效率85.7%,治疗有效患者血小板计数升高至30×109/L用时中位数为5(3~13)d,第二组患者17例,治疗前血小板计数平均值为(4.35±1.61)×109/L,治疗后血小板计数平均值为(69.76±37.96)×109/L,完全反应(CR)4例,有效(R)11例,无效(NR)2例,总有效率88.2%,治疗有效患者血小板计数升高至30×109/L用时中位数为3(3~14)d,两组有效率对比无明显差异(P>0.05),多数患者对药物耐受良好。结论国产rhTPO治疗新诊断和持续性及慢性的原发免疫性血小板减少症患者均具有良好的临床疗效,安全性好。