基因编辑技术有望治疗镰状细胞病

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  由美国加州大学伯克利分校、犹他大学医学院等机构研究人员组成的研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因,向治疗该病迈出关键一步,同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。刘海英
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