【摘 要】
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背景：Duchenne型肌营养不良症是一种累及肌肉系统的致死性遗传疾病,迄今尚无有效治疗方法。近年来学者们针对干细胞治疗Duchenne型肌营养不良症进行了基础研究和动物实验,在此
【基金项目】
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辽宁省重大课题攻关项目（2008225009）“骨髓间充质干细胞治疗进行性肌营养不良症机制及应用研究”.
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背景：Duchenne型肌营养不良症是一种累及肌肉系统的致死性遗传疾病,迄今尚无有效治疗方法。近年来学者们针对干细胞治疗Duchenne型肌营养不良症进行了基础研究和动物实验,在此基础上又进行了有意义的临床试验。目的：观察Duchenne型肌营养不良症患儿接受序贯式干细胞移植治疗前后,其运动功能、肌细胞修复与再生、抗肌萎缩蛋白表达和缺失基因替代的变化,评价治疗的可行性和安全性。方法：于2009-05应用序贯式干细胞移植治疗1例8岁男性Duchenne型肌营养不良症患儿,多重连接探针扩增方法基因分析13外显
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