目的本项多中心回顾性研究旨在分析国人晚期胃肠间质瘤(GIST)伊马替尼一线治疗获益人群的临床病理学特征,为伊马替尼的长期使用提供依据。方法收集国内4家综合性三级甲等医院2007年10月31日之前生存期8年以上的国人晚期GIST伊马替尼治疗获益患者(包括CR、PR和SD)的临床病理学资料,采用Kaplan-Meier法(Log-rank检验)进行单因素的生存统计,应用Cox风险比例模型(Enter法)进行多因素的生存分析。结果至随访截止日期,符合生存分析的患者共92例,已死亡患者25例(27.2%)。全组患者的中位疾病进展生存期(TTP)为97.0个月(95%CI:86.2~107.8个月);中位总生存期(OS)为115.0个月(95%CI:105.3~124.7个月);1、3、5、8、10年无进展生存率分别为94.6%、86.9%、74.8%、49.0%和24.4%;1、3、5、8、10年生存率分别为96.7%、91.3%、85.8%、76.5%和67.0%。Cox多因素分析显示,女性、年龄≤60岁、肿瘤长径≤10 cm和Exon 11突变是TTP获益的预测因素,原发部位、核分裂像、肿瘤是否破裂、复发部位、不同获益疗效之间的差异无统计学意义。单因素分析显示,仅肿瘤长径≤10 cm、Exon 11突变以及CR/PR患者的OS获益更多;经校正其他因素后,Cox多因素分析尚未发现预测OS的独立风险因素。结论对于肿瘤长径≤10 cm、Exon 11突变的国人晚期胃肠间质瘤患者,伊马替尼一线治疗的TTP显著延长,且包括获得CR/PR者的OS可能获益更多,建议持续使用。