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RNA干扰(RNA interference,RNAi)是近年发展起来的一种新技术。RNAi是指通过外源性或内源性的双链RNA在体内诱导靶基因mRNA产生特异性降解,进而引起不同水平的基因沉默,其效应分子主要是小干扰RNA(siRNA)。siRNA是生物界普遍存在的一种抵御外来基因和病毒感染的基因调控方式,也是一种重要的研究工具。大量的研究工作致力于设计合理的siRNA片段用于基因功能研究,并将其作为一种治疗方法用于肿瘤、病毒性疾病等基因治疗以及药物靶向研究。因此本文对siRNA的作用机制、设计原则及其在临床应用中的缺点和解决方法进行综述。