目的 卡波西样血管内皮瘤（kaposiform hemangioendothelioma，KHE）属于血管性肿瘤的特殊类型，临床上易伴发Kasabach-Merritt现象（kasabach merritt phenomenon，KMP），即血管瘤和血管畸形伴发血小板减少。传统的激素治疗和抗癌药物并不能完全有效，导致临床上难治性KHE死亡率高。本研究报道了新型免疫抑制剂西罗莫司在治疗难治性KHE上的有效性和安全性。方法回顾性分析2010年1月至2013年11月在复旦大学附属儿科医院外科诊断的KHE患儿7例。其中，男4例，女3例；部位累及四肢、躯体或头面部，并伴KMP。7例对传统治疗或其他药物治疗均无反应。西罗莫司的治疗时间是2012年6月至2013年11月。具体治疗方案：西罗莫司口服，0．8mg·m^-2·次^-1，2次／d。间隔12h，血药物浓度维持在10～15ng／ml。预防性的口服复方新诺明（SMZco）。结果7例患儿，初诊年龄平均（3．2±1.7）月龄。西罗莫司治疗后，患儿均出现了明显的瘤体退缩，血小板升高和凝斑功能改善至正常，并迅速撤离了激素和长春新碱。平均西罗莫司起效时间（6．5±3．4）d，平均血小板稳定时间（16.0±7，6）d，平均开始西罗莫司单药治疗时间（1．7±0．4）个月。平均西罗莫司治疗时间（4．8±4．9）个月。用药至今，1例撤离药物，余均在使用中，无症状反复和血小板下降。药物使用中仅轻微的黏膜溃疡和肝功能异常，对症治疗好转。结论西罗莫司单药治疗难治性KHE安全有效。