【摘 要】
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骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤. 这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统,而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状,比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱以
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骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤. 这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统,而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状,比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱以及一些相关的全身症状,比如明显的消瘦、盗汗. 作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年,高危患者生存期仅为2.3年. 近日,诺华肿瘤(中国)宣布,骨髓纤维化治疗新药捷恪卫(磷酸芦可替尼)正式上市,该药是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药. 芦可替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识,研发出的靶向治疗药物. 它通过阻断异常JAK-STAT的信号通路,来达到控制疾病的目的.目前临床实验数据表明,芦可替尼的靶向作用使骨髓纤维化从根源上获得治疗,它改变了治疗格局,不论是控制症状还是延长寿命都显示出有效性. 鉴于芦可替尼的卓越疗效,它已成为欧洲肿瘤内科学会(ESMO)、英国、德国、美国国家综合癌症网络(NCCN)指南推荐的骨髓纤维化治疗药物,并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》.
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