总结高危神经母细胞瘤(high risk neuroblastoma，HR-NB)患儿，经过外周血自体干细胞移植后2个月内即发生肿瘤进展的情况，分析HR-NB患儿自体干细胞采集、回输的经验和教训，从而为提高自体干细胞移植治疗NB的疗效提供依据。
方法回顾性分析在我院确诊并且规范应用HR-NB方案(BCH-NB-2007-HR)治疗的6例患儿，经过自体干细胞移植后2个月内出现肿瘤进展者。分析指标主要包括诊断初原发瘤灶、转移瘤灶部位、肿瘤生物因子、病理类型、N-myc基因是否扩增、联合化疗和原发瘤灶切除的综合治疗情况，自体干细胞回输数量和时间、以及回输后肿瘤进展时间和部位等情况。
结果6例患儿中男女各3例，平均年龄35个月(24～58个月)。5例肿瘤均原发于腹膜后肾上腺区，1例左上后纵膈。6例患儿均同时伴有骨髓转移和多发骨骼转移，骨骼转移部位包括肱骨、股骨、髂骨和腰椎同时伴有其他部位转移：3例肝脏转移，3例远处淋巴结转移，1例肾脏转移。2例患儿化疗前肿瘤组织病理为NB分化差型，4例为化疗后肿瘤组织病理，分别为2例NB分化型和2例节细胞神经母细胞瘤结节型。FISH检测N-myc基因，2例基因扩增，拷贝数分别为30和50。6例患儿均按BCH-NB-2007-HR方案规律化疗，4疗程后原发瘤灶完全切除，7疗程化疗后进行干细胞回输，平均回输后血细胞恢复时间为3周，之后按序予以13-顺式维甲酸维持治疗和原发瘤灶的局部放疗。6例患儿分别于回输后6～10周出现肿瘤进展，5例骨髓复发，2例为头面部和眼眶新发瘤灶，1例为胰腺新发瘤灶，1例为骨骼进展，1例颅内转移。6例患儿中4例放弃治疗后2～3个月死亡，1例再次回输自体干细胞后死于重症感染，1例患儿骨髓复发舒缓治疗中。6例患儿总随访时间为8～16(10.5)个月。
结论高危NB患儿自体干细胞移植后6～10周出现肿瘤进展，其原因可能与肿瘤广泛转移，尤其是肝脏转移以及不良的生物学特性有关。是否与自体干细胞回输质量和数量有关有待于进一步的临床观察。