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目的比较人工唤醒、闹钟、报警器3种唤醒治疗方式与去氨加压素治疗原发性遗尿症(PNE)患儿的疗效和依从性。方法纳入首都医科大学附属北京儿童医院2012年4月至2013年8月就诊的6~14岁PNE患儿,根据就诊先后顺序分为人工唤醒、闹钟、报警器和去氨加压素组。4组均在基础治疗上给予相应干预,记录遗尿日记。于治疗1、3、6个月随访时,评估疗效、依从性和安全性,并行意向性分析。疗效以遗尿症状好转为评价指标。采用logistic回归分析依从性、遗尿家族史、膀胱容量等因素与疗效的相关性。结果 120例患儿符合纳入和排除标准进入研究,每组各30例。1去氨加压素、报警器、闹钟和人工唤醒组的治疗6个月的总有效率为76.7%、93.3%、56.7%和76.7%,报警器组显著高于闹钟组(P<0.0125);去氨加压素组和报警器组、人工唤醒组总有效率差异无统计学意义(P≥0.0125)。2报警器组27/30例(90.0%)依从性较好,其次为去氨加压素(24/30,80.0%)、人工唤醒(18/30,60.0%)和闹钟组(16/30,53.3%);报警器组优于人工唤醒组(P=0.007)和闹钟组(P=0.002),报警器组和去氨加压素组差异无统计学意义。3Logistic回归分析结果显示,存在PNE家族史是影响治愈的危险因素(P=0.007,OR=0.204,95%CI:0.064~0.652)。4报警器组1例出现湿疹,去氨加压素组观察到鼻出血1例,低钠血症2例。结论报警器、去氨加压素治疗PNE的疗效相近,且依从性和安全性均较好,可作为PNE患儿的首选治疗。