论文部分内容阅读
Orphazyme生物制药公司准备2020年申报新药arimoclomol。该药为一种热休克应激反应诱导剂,用于治疗C型尼曼-匹克病。美国FDA提供该药治疗C型尼曼-匹克病新药申报中的全面指导。公司会尽快为导致严重致残甚至致死的该病患儿提供重要的治疗选项。公司在2019年秋引入早期使用计划,目的是使ari moclomol更快用于该病的治疗。