【摘 要】
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美国FDA于2013年4月30日批准Raptor公司生产的Procysbi（cysteamine bitartrate,重酒石酸半胱胺）治疗肾病型胱胺酸症（nephropathic cystinosis）。胱胺酸症是一种罕见的遗传性疾病,
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美国FDA于2013年4月30日批准Raptor公司生产的Procysbi（cysteamine bitartrate,重酒石酸半胱胺）治疗肾病型胱胺酸症（nephropathic cystinosis）。胱胺酸症是一种罕见的遗传性疾病,估计全球只有约3 000人患此病,其中美国有约500人。正因为如此,Procysbi被FDA授予＂孤儿药＂地位。如果胱胺酸症不能在早期得到及时治疗,胱胺酸会在患者全身细胞中堆积,影响肾脏功能,
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