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目的比较新生儿高促甲状腺激素血症患儿采用左旋甲状腺素钠(L-T4)治疗和未经治疗的预后情况,为高促甲状腺激素血症临床诊疗提供依据。方法选择2010年1月-2011年6月在柳州市妇幼保健院新生儿疾病筛查中心进行先天性甲状腺功能减低症(CH)筛查并诊断为高促甲状腺激素血症的患儿,首次召回检测的血清促甲状腺激素(TSH)、游离甲状腺素(FT4)作为基础值,根据家长意愿分为治疗组(112例)和不治疗组(97例)。治疗组采用L-T4替代治疗2~3年;不治疗组不采用L-T4替代治疗,期间如果连续两次随访TSH持续升高或FT4下降,立即给予治疗。共随访2~3年,评估两组患儿甲状腺功能、体格和智力发育情况。结果治疗组新生儿期筛查TSH[(17.51±10.70)m U/L]和基础血清TSH水平[(30.92±12.78)m U/L]均高于不治疗组[(12.43±3.50)m U/L、(10.21±5.23)m U/L],基础FT4水平[(14.62±3.91)m U/L]低于不治疗组[(17.64±3.32)m U/L](P<0.05)。生后20 d~6个月第2次随访甲状腺功能显示:不治疗组TSH水平较基础值明显下降(P<0.05),基础TSH水平为5.5~10.0 m U/L组和10.1~15.0 m U/L组FT4水平较基础值明显下降(P<0.05),而TSH水平>15.0 m U/L组前后两次差异无统计学意义(P>0.05)。不治疗组有5例(5.15%)TSH>10.00 m IU/L,随后进行治疗。治疗组有2例(1.79%)出现医源性甲状腺功能亢进症,停药和酌减药量后、TSH、FT4水平恢复正常。随访结束时,治疗组与不治疗组TSH水平分别为(2.04±1.18)m U/L和(2.46±1.22)m U/L,差异无统计学意义(P>0.05),治疗组FT4水平为(18.02±3.92)m U/L,高于不治疗组[(16.01±3.21)m U/L],差异有统计学意义(P<0.05);两组患儿体格、智力发育均正常。结论新生儿高促甲状腺激素血症患儿采用L-T4替代治疗应对TSH基础值范围进行划分,TSH水平为5.5~10.0 m U/L时不需要治疗,TSH水平>10.0m U/L时若无临床症状,应参照FT4范围,必要时进行治疗,并严格随访甲状腺功能,避免过度治疗。