【摘 要】
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<正>由美国Amicus Therapeutics制药公司研发的治疗罕见X伴性遗传性疾病药物米加司他(migalastat,商品名为Galafold)于2018年8月10日获得美国FDA批准上市,其剂型为胶囊剂,用
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<正>由美国Amicus Therapeutics制药公司研发的治疗罕见X伴性遗传性疾病药物米加司他(migalastat,商品名为Galafold)于2018年8月10日获得美国FDA批准上市,其剂型为胶囊剂,用于年龄在16岁以上伴特定细胞突变的法布里病患者的长期治疗[1]。米加司他的中文化学名称:(+)-(2R,3S,4R,5S)-2-(羟甲基)哌啶-3,4,5-三醇盐酸盐;英文化学名称:(+)-(2R,3S,4R,5S)-2-(hydroxymethyl) piperidine-3,4,5-triol
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