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基因治疗近几年发展迅速。该方法是将外源性基因导入患者细胞后再回输体内，或将外源性基因直接注入体内，使靶细胞表达正常基因或产生具生物活性的物质而治疗疾病。基因治疗的靶细胞不再限于造血干细胞而扩展到一些非造血细胞，治疗的疾病也从遗传性疾病到免疫缺陷、肿瘤等。本文就目前基因治疗的靶细胞及临床应用作简要概述。