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儿童急性髓系白血病（acutemyeloidleukemia，AML）是一组临床及遗传学上均具异质性的恶性疾病，约占儿童白血病的15％～20％，可为原发性疾病，亦可继发于骨髓异常增生、范科尼贫血或其他恶性肿瘤化疗后。近10年由于细胞、分子遗传学的不断进步、微小残留病检测对早期治疗反应的有效评估、更合理的临床危险度分组、化疗方案的不断改良、异基因造血干细胞移植的进展等，使儿童AML的5年总生存率已从约30％升至50％以上或更高。然而，仍有约半数儿童AML由于复发、治疗相关合并症而治疗失败。