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治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型新药elosulfasealfa

来源 :中国新药杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：OsWorkFlow

【摘 要】

：

elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市的首个治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型(mucopolysaccharidosis ⅣA,MPS ⅣA)的药物,作为

【作 者】

：

何心 许静 徐进 

【机 构】

：

南京医科大学附属南京儿童医院,南京,210008

【出 处】

：

中国新药杂志

【发表日期】

：

2015年8期

【关键词】

：

elosulfasealfa Vimizim mucopolysaccharidosis type ⅣA N-acetylgalactosamine-6-sul 

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elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市的首个治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型(mucopolysaccharidosis ⅣA,MPS ⅣA)的药物,作为内源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的补充,它能显著改善患者的肌肉强度、关节功能和心肺功能等,提高患者6 min内行走距离,改善患者的生存质量.现对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性等作一综述.

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