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目的:观察中西医结合治疗肝豆状核变性(HLD)的疗效。方法:80例HLD患者被随机分为中西组和对照组,对照组以二巯基丁二酸(DMSA)治疗。每日50mg/kg,分两次口服。中西组在DMSA治疗的基础上加服中药肝豆汤,每日2次。两组疗程均为1个月,疗程前后分别进行病情分型、分级和疗效判定,并检测患者24h尿铜、锌、铁及钙含量。结果:(1)中西组的总有效率及其中肝型患者的有效率显著优于对照组(P<0.05)。(2)两组经1个月治疗后,24h尿微量及宏量元素均较疗前显著增高(P<0.01)。(3)中西组副反应发生率(17.5%)虽低于对照组(22.5%),但无统计学意义。结论:中西医结合治疗适合临床应用,尤其对目前治疗比较棘手、疗效较差的肝型患者更值得推荐。