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目的：观察中西医结合治疗肝豆状核变性（ＨＬＤ）的疗效。方法：８０例ＨＬＤ患者被随机分为中西组和对照组，对照组以二巯基丁二酸（ＤＭＳＡ）治疗。每日５０ｍｇ／ｋｇ，分两次口服。中西组在ＤＭＳＡ治疗的基础上加服中药肝豆汤，每日２次。两组疗程均为１个月，疗程前后分别进行病情分型、分级和疗效判定，并检测患者２４ｈ尿铜、锌、铁及钙含量。结果：（１）中西组的总有效率及其中肝型患者的有效率显著优于对照组（Ｐ＜０．０５）。（２）两组经１个月治疗后，２４ｈ尿微量及宏量元素均较疗前显著增高（Ｐ＜０．０１）。（３）中西组副反应发生率（１７．５％）虽低于对照组（２２．５％），但无统计学意义。结论：中西医结合治疗适合临床应用，尤其对目前治疗比较棘手、疗效较差的肝型患者更值得推荐。