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微小RNA（microRNA,miRNA）是近几年分子医学领域最重要的发现之一。目前,在植物、病毒、动物和人体内已发现有大量miRNA,这些小的、非编码的miRNA调节因子在涉及人类健康和疾病的领域中发挥了关键作用。最近,一些研究通过体外实验和动物模型证实miR-1在心脏、骨骼肌以及多种肿瘤进展中扮演了重要的角色并探讨了潜在的分子机制,miR-1有可能成为许多肿瘤的新的治疗靶点。作者就miR-1的基本特征及在肿瘤中发挥的作用作一综述。