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背景：难治性广泛性慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植晚期的主要并发症，目前一线治疗药物为糖皮质激素，但对于糖皮质激素治疗无效或激素依赖的患者临床上尚缺乏有效且长期使用毒副作用较小的治疗方法。目的：观察雷帕霉素在治疗糖皮质激素无效或激素依赖的难治性广泛性慢性移植物抗宿主病中的临床疗效及毒副作用。方法：从1998年1月至2012年6月在中山大学附属第三医院血液科增加72例接受异基因造血干细胞移植患者中发现5例经糖皮质激素治疗无效或激素依赖的难治性广泛性慢性移植物抗宿主病的患者给予雷帕霉素口服，观察治疗效