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21世纪是生命科学和生物技术的世纪，随着转基因技术、反义核酸技术、RNAi技术等基因操作方法的发展与完善，采用分子生物学手段治疗遗传疾病、肿瘤、心血管疾病和代谢性疾病等已成为本世纪的一大热点领域。1990年，第一例基因治疗的成功使得利用基因工程治疗人类疾病成为现实。目前，基因治疗已成为一项跨世纪工程，越来越多地受到科学界的关注。本文将基因治疗及其研究的现状综述如下：